近日,华南儿童急性早幼粒细胞白血病(APL)协作组的一项多中心研究成果发表在美国血液学杂志上,为儿童APL的治疗提供了最新的循证医学依据,使儿童APL的治疗向前迈进了一大步。该研究由我校附属一院儿科血液专科主任罗学群教授牵头,14家华南地区三甲医院参加。
附属一院华南儿童急性早幼粒细胞白血病(APL)协作组成员
急性早幼粒细胞白血病(APL)曾经是最凶险的白血病,早期死亡率非常高,治愈率不足30%。近二十年来经过不断研究,预后已有明显改善,但这主要是成人的资料,儿童的治疗缺乏循证医学依据,国内外儿童血液科医生一般参照成人的方案进行治疗,但是否完全适合儿童并不确定。
华南地区儿童急性早幼粒细胞白血病治疗协作组(SCCLG-APL)从2011年起开展前瞻性多中心研究,其中期分析报告显示:儿童与成人APL并不完全相同,照抄成人的治疗方案可能有潜在的危险,主要表现在儿童诱导治疗期间白细胞升高的发生率远高于成人,如果不加化疗,使诱导分化综合征导致死亡的危险增加。现时APL是治愈率很高的白血病,如果因为未用合适的方案治疗导致死亡是非常遗憾的。
研究进一步显示:82名纳入研究治疗的APL儿童,用按照儿童特点设计的SCCLG方案治疗,治愈率100%。该项研究同时还证实,口服砒霜与静脉砒霜疗效相似,但感染等并发症发生率明显较低,住院时间明显缩短,多数可在家服药治疗,因此患儿完全可用口服的砒霜代替静脉制剂,患儿和家长都极方便且费用低。
SCCLG协作组还将计划开展下一步研究,例如:SCCLG-APL的化疗强度虽已很低,但在诱导完全缓解后,可否进一步减少化疗药的应用而保持同样的高治愈率?由于儿童与成人不同,儿童仍处于生长发育阶段,这也是儿童血液科医生需要特别考虑的。