广州日报全媒体记者6月1日获悉，由中山大学肿瘤防治中心马骏、孙颖教授团队牵头，联合华中科技大学同济医院、佛山市第一人民医院等全国共12个中心，共同开展了一项利用吉西他滨 顺铂（简称GP）方案诱导化疗治疗局部晚期鼻咽癌的大型前瞻性Ⅲ期临床试验，被证实有效。
6月1日，中山大学肿瘤防治中心常务副主任马骏教授登上美国临床肿瘤学会（ASCO）讲台，向大会报告了这项新治疗方案的研究成果，并从参与本次大会的所有研究中脱颖而出荣获“最佳研究（Best of ASCO）”殊荣。
该研究成果同时在全球排名第一的临床医学期刊《the New England Journal of Medicine》发表，这也是中国内地学者主导的肿瘤学研究第一次问鼎该杂志。
研究成果在晚期鼻咽癌治疗具里程碑意义
据世界卫生组织统计，全球近一半的鼻咽癌发生在中国。由于鼻咽癌发病部位隐蔽， 70%以上患者在就诊时已经是局部区域晚期，治疗效果差。如何提高这部分局部区域晚期患者的治疗效果，一直以来都是全世界学者研究的重点。
这项临床研究于2013年在中山大学肿瘤防治中心启动，主要研究者为马骏教授，联合华中科技大学附属同济医院胡国清教授、佛山市第一人民医院张宁教授、广西医科大学附属肿瘤医院朱小东教授、华中科技大学附属协和医院杨坤禹教授、贵州省肿瘤医院金风教授、第四军医大学附属西京医院石梅教授、中山大学附属第五医院程志斌教授、苏州大学附属第二医院田野教授、广东药科大学附属第一医院王希成教授、北京大学附属肿瘤医院孙艳教授和江西省肿瘤医院李金高教授，共招募了480名初诊无远处转移的三四期鼻咽癌患者。
研究结果发现，同期放化疗前增加吉西他滨 顺铂（GP方案）诱导化疗，可将3年无瘤生存率从76.5%提高到85.3%，3年总生存率从90.3%提高到94.6%。同时，GP诱导化疗方案也相当安全，超过95%的患者可以顺利完成3程诱导化疗；GP诱导化疗期间，仅5%的患者出现严重不良反应；并且也没有增加患者治疗后患合并症的风险。该研究在局部区域晚期鼻咽癌综合治疗方面，具有里程碑意义。
研究历程：从“减毒”到“增效”再到“减毒增效”
中山大学肿瘤防治中心副院长孙颖教授在发布会上指出，中国的鼻咽癌研究成果也使患者的经济负担减轻，“因为国产药的费用大概是进口药的百分之二三十”。以该中心为代表的中国鼻咽癌研究团队近年来取得了丰硕的成果。
自1998年，国际指南推荐局部区域晚期鼻咽癌患者在同期放化疗后接受强化的3个疗程的辅助化疗；然而，这一推荐是基于欧美的研究成果。2006年，中大肿瘤防治中心马骏教授团队开展了一项临床研究，发现对于中国鼻咽癌患者来说，额外的辅助化疗并不能提高疗效，反而增加了患者治疗的毒副反应和经济负担。
这项研究成果于2012年发表于《柳叶刀 · 肿瘤》。文章发表当年，欧洲指南即采纳了该研究结果，次年美国指南也基于此研究做出了相应修订，改变了沿用15年的指南。
鉴于考虑到患者在接受同期放化疗之后，身体条件较差，难以承受3个疗程的化疗，马骏教授团队提出“将3程化疗提到放疗前进行”，希望能找到提高疗效的新路。
2016年，马骏教授团队通过一项前瞻性、多中心随机对照的临床研究发现，在同期放化疗前增加多西他赛 顺铂 5-氟尿嘧啶三药方案诱导化疗，可以明显提高患者生存率。这项研究成果于2016年再次发表于《柳叶刀 · 肿瘤》。2018年，美国指南采纳了该研究成果，将诱导化疗定为局部晚期鼻咽癌标准治疗方案之一。
由于三药诱导化疗方案毒副反应也较大，如何在保障疗效的同时减低毒副作用发生率成为了进一步研究的重点。在既往两项II期临床研究中，对局部区域晚期患者采用GP诱导化疗方案，肿瘤近期缓解率高，并且毒副作用低。因此，马骏团队便开展了这项III期随机对照临床研究，探索在同期放化疗基础上增加GP诱导化疗，是否可以提高患者生存，并且评估患者在治疗过程中的副作用。经过对入组患者的长期随访，结果显示，GP诱导化疗联合同期放化疗可以明显降低患者远处转移风险，进而提高无瘤生存、总生存，而且在治疗期间毒性反应小、耐受性好。
中山大学肿瘤防治中心党委书记武少新指出，由马骏教授、孙颖教授团队开展的临床研究成果登顶世界顶尖学术平台，充分展现了研究团队成员攻坚克难、征服癌症的担当和决心，同时也反映出业界同行对以该中心为代表的广东医疗团队在鼻咽癌诊治领域世界领先地位的再一次肯定和认可。
